relax -

Una terapia génica supone un importante avance para los niños burbuja

Los niños del ensayo tienen actualmente entre 18 meses y 4 años y medio, de los que cuatro son de ascendencia nativa Navajo/Apache, donde la mutación Artemis-SCID es más común. 

Redacción EFE

La enfermedad del niño burbuja está provocada por una inmunodeficiencia combinada de origen genético. Una nueva terapia aplicada a diez niños en Estados Unidos ha logrado que los pequeños evolucionen de una forma “asombrosa” y hacia una vida normal.

La terapia génica aún en fase experimental ha sido aplicada a niños con una imunodeficiencia combinada grave, la Artemis-IDCG, un trastorno genético muy poco frecuente que suele tratarse con un trasplante de médula ósea de un donante sano, idealmente un hermano o hermana compatibles.

Los pequeños habían nacido sin un sistema inmunitario funcional y sin capacidad para luchar contra las infecciones, pero ahora “van camino de tener una vida más sana” gracias al tratamiento de terapia génica, según la Universidad de California en San Francisco (EE.UU), que encabeza el estudio publicado en New England Journal of Medicine. La terapia permite tratar a los bebés recién diagnosticados con sus propias células, para lo que se añade una copia sana del gen Artemis a las células madre de la médula extraídas del pequeño y, una vez corregidas, se infunden de nuevo en el cuerpo.

Los niños del ensayo -todos menores de 5 años- viven en casa con sus familias, van a la guardería y a preescolar, juegan al aire libre y llevan una vida normal, destacó Mort Cowan de la citada universidad e investigador principal de ensayo.

"El curso de su enfermedad ya es mucho mejor que con el tratamiento típico" de trasplante de médula ósea, afirmó el investigador. Con la nueva terapia nunca ha visto “resultados así en ninguno de los otros niños. Es asombroso". La corrección génica se ha utilizado anteriormente en pacientes con otras formas genéticas de Inmunodeficiencia Combinada grave (IDCG), pero su uso en la IDCG-Artemis es significativo porque estos pacientes suelen responder peor a los trasplantes de médula ósea estándar.

Los niños del ensayo tienen actualmente entre 18 meses y 4 años y medio, de los que cuatro son de ascendencia nativa Navajo/Apache, donde la mutación Artemis-SCID es más común. 

La Universidad de California en San Francisco informa de este avance en su web y se centra en el caso de uno de los pequeños al que identifica como “HT”, nacido en 2018 y del pueblo navajo. 

Su abuela Laverna Shorty relata que la enfermedad se descubrió poco después de nacer, pero ahora lleva una vida normal. "Ya no está enfermo. Ha desechado toda su medicación. Es feliz y se está convirtiendo en un hombre joven".

Que los pacientes del ensayo consigan una inmunidad total de células T es "extraordinario", según Jennifer Puck, coinvestigadora principal. 

La recuperación de las células B lleva más tiempo, pero hasta ahora parece que también “tienen muchas más posibilidades de reconstitución” de estas que con un trasplante de médula ósea normal.

Una mejor inmunidad de las células B podría ayudar a evitar problemas como la enfermedad pulmonar crónica que a menudo se desarrolla más tarde en la infancia para los pacientes con Artemis- IDCG que reciben un trasplante de médula ósea estándar, agregó.

Etiquetas
Más Noticias

El País Imponen reporte periódico e impedimento de salida a Oliva, hermanos Attie y Becerra

Fama Stevens Joseph y su mensaje a motociclistas tras accidente que involucró a su madre

El País Mulino: Panamá está listo para liderar el proceso de integración de América Latina

Fama Equipo de Yemil vuelve a aclarar que el cantante no maneja sus redes sociales

Fama Netflix estrenará un documental sobre Juan Gabriel con material inédito sobre su vida

Fama Boza resalta a tres talentos emergentes que están marcando la escena urbana panameña

El País Condenan a 20 años de prisión a colombiano que cometió un homicido en Cañazas

El País Polémica por servicio de transporte en Altos de Los Lagos, Colón

El País La ruta que acerca la minería a los panameños

El País Iniciarán trabajos de desinfección en redes de agua potable de Azuero 

El País Descubren cráneo y osamenta en casa de La Chorrera

El País Adulta mayor falleció tras ser atropellada por un autobús de la ruta Potrero Grande – La Chorrera

El País Consulado de Panamá en Venezuela anuncia reapertura de servicios consulares

El País Brasil venderá a Panamá cuatro aviones militares A-29 Super Tucano

Fama Karol G llevará su talento musical a evento en el Vaticano

El País Brasil anuncia que suscribirá Tratado de Neutralidad del Canal de Panamá

El País El presidente de Panamá es recibido por Lula en Brasilia con honores de Estado

Fama 'Kiko' regresa a Panamá para compartir risas, anécdotas y momentos únicos con sus fans

El País Panamá tilda de 'inaceptable' el ataque a Milei y aboga por la tolerancia en Argentina

Fama 'Encontraron trazos de quemador de grasa para caballos' Mehr relata momentos críticos de su preparación rumbo a Miss Universo

Deportes Thomas Christiansen anuncia sus 24 convocados para enfrentar a Surinam y Guatemala

Fama Teatro, música y memoria: llega 'TIEMPO, con The Beachers & Friends' a Ciudad del Saber

El País Elecciones en la Universidad de Panamá se realizarán el 1 de julio de 2026

El País APROCHI solicita aprobar con urgencia cambios a la Ley de Interés Preferencial